黏多糖貯積癥Ⅴ型要怎么辦?

      指導(dǎo)意見(jiàn)：
      黏多糖貯積癥Ⅴ型已證實(shí)是粘多糖貯積癥一型的一個(gè)亞型。那么特異性酶替代治療有一定的效果。雖然目前治療領(lǐng)域已取得了某些進(jìn)展，但大多處于研究階段，尚未在臨床治療中廣泛應(yīng)用。最有希望的治療方法是特異性酶替代治療及基因治療，兩者可改善患者的臨床表現(xiàn)及生存情況。一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過(guò)微包裹的酶，此為直接法。另一種則為間接法，即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進(jìn)行轉(zhuǎn)基因處理，使患者自己的周?chē)馨图?xì)胞，或骨髓造血祖細(xì)胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細(xì)胞。或通過(guò)骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基因的骨髓細(xì)胞。或在體外對(duì)胚胎干細(xì)胞進(jìn)行遺傳修飾，使其表達(dá)高水平有活性的酶后再移植入體內(nèi)，從而使患者體內(nèi)可以自身合成所缺陷的粘多糖代謝酶。目前上述兩種方法均處于臨床研究階段。