血友病最新的治療方法有哪些？

      目前都是對癥支持治療為主?。?！有出血的，給于止血！！或者輸一些缺乏的凝血因子！！最新的治療是，基因治療！在動物實驗中已經(jīng)成功了，不知道什么時候進入臨床?。?！

      你好，根據(jù)你的描述，血友病的治療方法有
      本組疾病尚無根治療法。血液病A發(fā)病年齡越早預后越差;主要死亡原因是意外損傷，其次為手術后失血;器官內出血或顱內出血也是死亡危險因素。
      一、預防出血
      自幼養(yǎng)成安靜生活習慣，以減少和避免外傷出血，盡可能避免肌內注射，如因患外科疾病需作手術治療，應注意在術前、術中和術后補充所缺乏的凝血因子。
      二、局部止血
      對表面創(chuàng)傷、鼻或口腔出血可局部壓迫止血，或用纖維蛋白泡沫、明膠海綿蘸組織凝血活酶或凝血酶敷于傷口處。早期關節(jié)出血者，宜臥床休息，并用夾板固定肢體，放于功能位置;亦可用局部冷敷，并用彈力繃帶纏扎。關節(jié)出血停止、腫痛消失時，可作適當體療，以防止關節(jié)畸形，嚴重關節(jié)畸形可用手術矯形治療。
      三、替代治療
      替代療法是治療血友病的有效方法，盡可能的早期治療，以減少并發(fā)癥。
      1.劑型
      新鮮血漿和新鮮冰凍血漿：幾乎含有所有的凝血因子，適用于血友病A、B的治療，但濃度不高.治療劑量過多，達到所需的因子Ⅷ濃度易致血容量過大，故其應用受限。成人1次最大量為15～20ml/kg。輕型和亞臨床型可作為首選。
      冷沉淀物：其所含的Ⅷ：C每袋約80～125U，是新鮮血漿含量的5～10倍，其中含有vWF和纖維蛋白原。優(yōu)點為制備簡單，價廉，但冷沉淀中含有少量紅細胞及紅細胞碎片，易使患者接受治療后生成血型抗體，導致溶血。因其屬于血液制品，接受治療者有引起病毒性疾病的可能。本制品必須冷凍保存在-18℃，保存時間一般不超過12個月。解凍后必須立即用掉。室溫放置l小時，活性喪失50%。中純度和高純度FⅧ制劑：由冷沉淀制得。濃縮FⅧ制劑通過特殊工藝滅活病毒，基本避免了病毒性肝炎和艾滋病感染的危險，其FⅧ活性提高25倍，可保存在4℃冰箱，可在家庭和旅游時使用，對重型血友病和危及生命的出血患者尤為適用。重組FⅧ：是從倉鼠細胞培養(yǎng)用免疫親和純化，不受病毒污染，其療效與血漿FⅧ相同，無明顯的毒副作用。缺點是價格較高.難以為一般患者接受。凝血酶原復合濃縮物：含有因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ，其FⅨ的含量為51U/ml，若經(jīng)過層析或免疫親和處理，其他因子可以去掉，F(xiàn)Ⅸ的濃度約50～2001U/ml，主要用于血友病B。重組人活化因子Ⅶ制劑：其商品名為諾其，由于血友病患者缺乏FⅧ或FⅨ，在血小板表面不能形成FX激活復合物，無法產(chǎn)生凝血酶而導致出血。應用此制品可提高FⅦa濃度，使FⅦa與血小板磷脂結合從而激活FⅩ;高劑量的FⅦa與來自患者的FⅦ酶原有效競爭，從而局部會產(chǎn)生更多的FⅦa—TF復合物，使凝血酶大量產(chǎn)生，可有效改善出血。
      2.劑量
      根據(jù)FⅧ和FⅨ缺乏的程度和有無并發(fā)癥以及外科手術大小而異，按其生物半衰期和彌散半衰期給予維持量，以達到有效的止血水平。在實踐中可以下式計算FⅧ或FⅨ的需要量：FⅧ1u/kg使循環(huán)血漿中的FⅧ升高2%;FⅨ1U/kg使循環(huán)血漿中的FⅨ升高l.5%?？梢勒招枰叩难獫{濃度來計算所需的FⅧ量和FⅨ量。
      輕型患者無慢性關節(jié)病變者，血漿FⅧ：C或FⅨ：C水平提高到15%(101U/kg)，可達到有效的止血;有關節(jié)強直等慢性關節(jié)病變的出血：劑量需增加2～4倍，并維持2～3天，才能有效地控制病情發(fā)晨。輕度肌肉、黏膜表面出血，血漿FⅧ：C或FⅨ：C水平至少應提高到20%～30%;較重出血、小手術(如血腫、拔牙等)，血漿FⅧ：C或FⅨ：C水平提高到30%～50%;致命性出血或大手術者，血漿FⅧ：C或FⅨ：C水平應提高到80%一100%。
      FⅧ半衰期為8～12小時.故一般血友病A的給藥間隔為8～12小時。FⅨ半衰期妊選24～36小時，但其彌散半衰期為5小時，其生物半衰期僅為2～3小時。為達有效止血濃度，血友病B的替代治療應在首劑輸注2—4小時后就進行第二次輸注，以后每12～24小時輸注1次。
      由于替代治療的進展和外科技術的提高，血友病患者手術的危險性已大為減少。只要做到術前準備、術中處理、術后密切觀察。不少患者能安全地施行選擇性外科手術。術前使因子Ⅷ、Ⅸ達到止血水平，術后保持在足以止血的水平，直至傷口愈合為止。
      3.替代治療的副作用
      FⅧ抗體：血友病A在治療過程中，患者常產(chǎn)生抗FⅧ抗體和FⅨ抑制物。
      病毒感染：經(jīng)常使用血漿制劑治療的血友病患者，乙肝、丙肝病毒的感染幾率高達50%以上。人類免疫缺陷病毒(HIV)感染已受到普遍重視。只要對供血者嚴加管理，建立更敏感的檢測方法，提高血漿制劑的質量是可以預防的。其他不良反應，如過敏反應，個別患者出現(xiàn)溶血反應，這與血漿制劑的純度有關。用PCC替代治療，少數(shù)患者可發(fā)生靜脈血栓和彌散性血管內凝血(DIC)等。
      四、關節(jié)積血、肌內血腫、血尿的處理
      l.關節(jié)積血
      反復發(fā)作關節(jié)出血應予治療以避免關節(jié)變形、跛行和致殘。急性關節(jié)積血應及時替代治療，關節(jié)置于功能和舒適位置，局部冷敷以止血鎮(zhèn)痛，并用彈力繃帶輕輕纏扎。數(shù)日后待關節(jié)疼痛和肌肉痙攣緩解，應鼓勵患者作緩慢輕度肢體活動。小心進行體療和牽引，并逐漸增加活動度，以防止關節(jié)攣縮畸形。短程腎上腺皮質激素治療在某些情況下可促進積血吸收。關節(jié)積血一般不需抽取，但大量積血或長期積血本身可損傷關節(jié)軟骨，易引起骨質破壞?？稍谔娲委煹幕A上，嚴密消毒下抽去積血以減壓，減輕疼埔。抽去積血后持續(xù)替代治療3-4天，以免再出血。慢性血友病性關節(jié)病或劇痛者，抗炎治療是有益的。忌用阿可匹林、吲哚美辛等藥物止痛。表現(xiàn)為關節(jié)僵硬、活動受限者，可采用物理療法如按摩、熱敷，使關節(jié)和肌肉慨復功能。對較嚴重的下肢畸形，可在替代療法的維護下，進行修復性矯治手術。
      2.肌內血腫及血尿
      較大的新形成的肌內血腫、可予替代治療，令肢體處于功能位置，血腫外加壓包扎。待出血停止，腫脹消退后鼓勵患者適當活動。腹膜后血腫可B超診斷，一旦確診，必須盡早給予替代治療，以免發(fā)生大血腫和反復出血。血尿應及時采取替代療法，鼓勵患者多飲水及用利尿劑，使腎臟血尿稀釋排出體外。不宜用纖溶抑制劑以免加重血凝塊而堵塞泌尿道。
      五、其他療法
      1.腎上腺糖皮質激素
      對減少出血，加速血腫吸收。減輕關節(jié)肌肉出血所致的局部炎癥反應有一定效果。多用于關節(jié)腔、肌肉、腹腔、咽喉部出血及血尿等。劑量為潑尼松30-40mg/d，療程不超過10天。
      2.1-去氨基-δD-精氨酸加壓素
      僅用于輕型(FⅧ>5%)血友病A，劑量為0.3～0.5μg/kg，以30ml生理鹽水稀釋后在20分鐘內靜滴，12h后重復注射1次，每一療程注射2～5次。絕大多數(shù)患者在首次注射后，短時間內Ⅷ：C可升高2～6倍。也可經(jīng)鼻噴霧吸入，每次3～5μg/kg，每日2次，其療效較靜滴為差。常見不良反應是心率加速、顏面潮紅。
      3.達那唑
      小于15歲者，300mg/d，大于15歲者600mg/d，連服14天為一療程。對部分輕型和中型血友病A患者有效，重型者無效。
      4.抗纖溶藥物
      血友病患者纖維蛋白的形成延緩或減少.抗纖溶藥物如EACA、氨甲苯酸能保護少量已形成的纖維蛋白不被溶解，對治療出血有一定療效。但抗纖溶藥不宜用于血尿患者。
      5.血友病基因療法
      目前替代治療是血發(fā)病的主要治療手段，由于其價格昂貴及可傳播疾病等原因，難以成為患者預防治療的選擇。因此，通過基因轉導的方法，將正常的FⅧ、FⅨ基因導入患者體內，糾正遺傳性基因缺陷，以持久地產(chǎn)生可滿足止血需要的正常FⅧ、FⅨ，這種治療方法將為血友病的治療帶來新希望。目前，已經(jīng)有幾項血友病A及B基因治療方法進入臨床試驗階段。

      你好，根據(jù)你的描述，治療血友病的中醫(yī)藥方有
      1、郭氏血友湯
      太子參、潞黨參、炙黃芪、當歸、何首烏、雞血藤、附片、紫草、茜草、錦紋、烏梅、甘草各適量。出血在胸腔加川芎;在五官加牛膝(重用);在關節(jié)且見崎形，加龜版、鱉甲。每日1劑，水煎取汁分次溫服。本方有健脾益氣，溫腎活血之功。有報道運用其治療血友病26例，結果近期療效和遠期隨訪均較滿意。
      2、調血四物湯
      當歸、赤芍、白及各9g，熟地、天冬各15g，川芎、阿膠、丹皮、石解、三七粉(單包沖服)各6g，知母12g。每日1劑，水煎取汁分次溫服。本方有活血祛瘀，調血通絡之功。有報道運用其治療血友病30例，結果有效21例。
      3、涼血化瘀湯
      水牛角30g，生地、白茅根各15g，黑山桅、丹皮、赤芍、玄參、藕節(jié)炭、茜草、大黃炭各10ga伴關節(jié)腫痛，不能步履，加大薊、小薊各15g，牛膝10g，以涼血破察止血。每日1劑，水煎取汁分次溫服。本方有清熱涼血，化痕止血之功。適用于血熱熾盛，迫血妄行，血出痕留，瘀血內停之血友病出血。癥見牙宣不止，片刻即吐，色鮮紅，口唇絳紅，口干欲飲，煩躁欲怒，夜寐不安，納可便調，舌紅苔薄，脈滑數(shù)。
      以上是對“血友病最新的治療方法有哪些？”這個問題的建議，希望對您有幫助，祝您健康！

      你好，根據(jù)你的描述，血友病治療的新方法
      血友病作為一種遺傳病，到目前為止，沒有根治的辦法。但通過增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的癥狀?？梢酝ㄟ^給患者輸注正常人的血漿，來增加患者凝血因子的活性水平，但更為有效的方法是，為患者輸注濃縮凝血因子，這被稱為凝血因子療法。然而，被輸注到患者血管中的凝血因子并不能生效太長時間，因為各種凝血因子都有其半衰期，第Ⅷ因子的半衰期是8至12小時，第Ⅸ因子的半衰期是18至24小時，因而輸入血漿或濃縮凝血因子的療法，只能暫時消除患者癥狀。
      如果采用為患者定期輸注濃縮凝血因子的預防療法，即使是重度的血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活，但由于濃縮凝血因子十分昂貴，中國的患者很難承受這種預防療法，只能在發(fā)生出血后輸注濃縮凝血因子。
      由于濃縮凝血因子要從大量的血漿中提取，因而凝血因子療法很容易傳播病毒，歷史上曾發(fā)生大量血友病患者感染艾滋病、乙型肝炎、丙型肝炎的悲劇。1985年開始對濃縮凝血因子進行加熱處理，1987年又使用了增強的病毒滅活方法，從而使?jié)饪s凝血因子不再傳播病毒。然而，在中國，1995年起未經(jīng)病毒滅火處理的濃縮凝血因子才被禁止生產(chǎn)。
      近年來，加拿大等國家開始用基因工程生產(chǎn)更廉價和安全的濃縮凝血因子。

      病情分析：
      血友病甲是一種與X染色體基因有關的出血性隱性遺傳病.大約每5000-10000個男性中就有一個血友病甲患者.
      指導意見：
      目前國際通用的治療血友病甲的方法是利用高純化抗血友病甲球蛋白,重組8因子等進行替代治療,在發(fā)達國家這一方法已取得很好的療效,其治療費用少于脾臟移植,且安全性高,已成為歐美國家血友病甲患者的主要治療手段.利用自身干細胞轉入8因子基因回輸?shù)确椒ㄖ委熝巡∫苍谔剿髦?

      病情分析：
      血友?。℉emophilia）,是一組由于血液中某些凝血因子的缺乏而導致患者產(chǎn)生嚴重凝血障礙的遺傳性出血性疾病,男女均可發(fā)病,但絕大部分患者為男性.包括血友病A(甲）,血友病B（乙）和因子XI缺乏癥（曾稱血友病丙）.前兩者為性連鎖隱性遺傳,后者為常染色體不完全隱性遺傳.血友病在先天性出血性疾病中最為常見,出血是該病的主要臨床表現(xiàn).
      指導意見：
      DDAVP治療：某些藥物如兒茶酚胺 ,胰島素等,可使正常人FⅧ：C和FⅧ：VWF升高3倍.DDAVP是一種合成的抗利尿激素,有上述相似的作用,但副作用更小.DDAVP用以治療輕中度血友病,使Ⅷ：C活性增高3 ～6 倍.[1].
      1,局部止血治療：包括局部壓迫,放置冰袋,局部用血漿,止血粉,凝血酶或明膠海綿貼敷等.
      2,替代療法.
      （1）輸血漿：為輕型血友病的首選有效療法.新鮮血漿和新鮮冰凍血漿含有所有的凝血因子.故對嚴重出血,必須用因子Ⅸ濃縮劑.
      （2）冷沉淀物：所含因子Ⅷ較新鮮血漿高5~10倍.須冷凍干燥存于－20°C下,室溫下放1小時活性即喪失50％,故應于1小時之內輸完.
      （3）中純度因子Ⅷ制劑已被廣泛用于臨床. （國內普遍使用的藥物）
      （4）凝血酶原復合物濃縮劑.
      （5）重組人凝血因子.（國內剛剛開始采用,日后普及的趨勢.高科技人工合成的,打破以前從人血中提純的手段,沒有病菌污染,使用更安全.）
      3,去氨基－D－精氨酸血管加壓素.
      4,腎上腺皮質激素：改善毛細血管通透性,對控制血尿,加速急性關節(jié)積血的吸收及對有Ⅷ因子抗體的患者有一定療效,可與輸血漿及濃縮劑合用.
      5,抗纖溶藥物：常用6－氨基已酸,有血尿及腦出血者禁用.
      6,達那唑.
      7,避免創(chuàng)傷或較重的體力活動.盡量避免注射和手術. （如必須手術,一定要咨詢血友病醫(yī)生,將凝血因子含量暫時提高到正常水平再實施手術.）
      8,花生衣：有抗纖溶作用.可減輕出血,縮短凝血時間,但不能提高凝血因子水平.花生衣4g／日.
      俄國的羅曼諾夫家族和西班牙的巴本家族,都因娶了維多利亞女王的外孫女而造成了血友病的蔓延.因為血友病與英國王室有這樣一段不解之緣,所以又稱為“皇家病”.

      病情分析：
      新鮮全血,血漿或新鮮冰凍血漿(FFP)可用于凝血因子的替代法治療.但需輸注的量大 且有導致高血容量的危險,甚至在大量輸注后血漿凝血因子仍不能達到足夠水平.此外 ,輸入的大量紅細胞和晶體將導致原有的凝血因子稀釋而加重出血傾向,因此在第一個血容量( L)輸注時就應開始用濃縮因子制劑作替代性治療,后者以較小的容量而達到足夠的血漿水平.替代治療的劑量選擇,取決于血友病類型,出血的嚴重程度和所希望達到的血漿因子水平 (％). 因正常血漿中FⅧ或FⅨ平均水平為100％ ,起止血作用的最小有效水平在血友病甲為25 ～30 ％ 血友病乙為 20～25 ％ 一般需將血漿因子水平提高到 30％以上.
      指導意見：
      替代性治療中所需輸注的因子（凝血單位）,可按每增高 0.5％因子水平需輸注1 單位Ⅷ：C/kg計算.如一男性患者體重60kg ,希望達到的因子水平為 50％ 患者的基礎Ⅷ：C水平為10 ％,即需增高 40％ 則 所需因子(凝血單位)= 60×40 ÷ 2=1200 單位Ⅷ：C 凝血單位相當于1 ml含有100 ％因子Ⅷ或Ⅸ活性的正常新鮮血漿.
      因子Ⅷ半衰期 8～ 12小時,輸入后大部分留在血管內,常需每日輸注2次,因子Ⅸ僅半數(shù)留在血管內 因此需要輸注雙倍量來達到同樣水平 FⅨ半衰期18 ～24 小時,每日只需輸注 1次.
      DDAVP治療：某些藥物如兒茶酚胺 ,胰島素等,可使正常人FⅧ：C和FⅧ：VWF升高3倍.DDAVP是一種合成的抗利尿激素,有上述相似的作用,但副作用更小.DDAVP用以治療輕中度血友病,使Ⅷ：C活性增高3 ～6 倍.[1].
      1,局部止血治療：包括局部壓迫,放置冰袋,局部用血漿,止血粉,凝血酶或明膠海綿貼敷等.
      2,替代療法.
      （1）輸血漿：為輕型血友病的首選有效療法.新鮮血漿和新鮮冰凍血漿含有所有的凝血因子.故對嚴重出血,必須用因子Ⅸ濃縮劑.
      （2）冷沉淀物：所含因子Ⅷ較新鮮血漿高5~10倍.須冷凍干燥存于－20°C下,室溫下放1小時活性即喪失50％,故應于1小時之內輸完.
      （3）中純度因子Ⅷ制劑已被廣泛用于臨床. （國內普遍使用的藥物）
      （4）凝血酶原復合物濃縮劑.
      （5）重組人凝血因子.（國內剛剛開始采用,日后普及的趨勢.高科技人工合成的,打破以前從人血中提純的手段,沒有病菌污染,使用更安全.）
      3,去氨基－D－精氨酸血管加壓素.
      4,腎上腺皮質激素：改善毛細血管通透性,對控制血尿,加速急性關節(jié)積血的吸收及對有Ⅷ因子抗體的患者有一定療效,可與輸血漿及濃縮劑合用.
      5,抗纖溶藥物：常用6－氨基已酸,有血尿及腦出血者禁用.
      6,達那唑.
      7,避免創(chuàng)傷或較重的體力活動.盡量避免注射和手術. （如必須手術,一定要咨詢血友病醫(yī)生,將凝血因子含量暫時提高到正常水平再實施手術.）
      8,花生衣：有抗纖溶作用.可減輕出血,縮短凝血時間,但不能提高凝血因子水平.花生衣4g／日.
      俄國的羅曼諾夫家族和西班牙的巴本家族,都因娶了維多利亞女王的外孫女而造成了血友病的蔓延.因為血友病與英國王室有這樣一段不解之緣,所以又稱為“皇家病”.
      以上是對“血友病最新的治療方法有哪些？”這個問題的建議，希望對您有幫助，祝您健康！

      病情分析：
      血友病,是一組由于血液中某些凝血因子的缺乏而導致患者產(chǎn)生嚴重凝血障礙的遺傳性出血性疾病,男女均可發(fā)病,但絕大部分患者為男性.
      指導意見：
      DDAVP治療：某些藥物如兒茶酚胺 ,胰島素等,可使正常人FⅧ：C和FⅧ：VWF升高3倍.DDAVP是一種合成的抗利尿激素,有上述相似的作用,但副作用更小.DDAVP用以治療輕中度血友病,使Ⅷ：C活性增高3 ～6 倍.
      祝您早日康復!

      病情分析：
      親屬活體脾臟移植治療血友病甲始于20世紀60年代.據(jù)了解,國內一家醫(yī)院對血友病甲患者進行脾臟移植治療后,接受手術的病人移植的脾臟出現(xiàn)了不同程度的功能喪失和萎縮.
      據(jù)專家介紹,同種脾臟移植術除了風險大以外,患者體內還不可避免地出現(xiàn)兩種類型的排斥反應,還需要長期服用免疫抑制劑,費用極其昂貴.經(jīng)過移植后,無一例外地出現(xiàn)移植的脾臟存活時間短,并出現(xiàn)不同程度的纖維化,萎縮.而對于提供脾臟的健康人來說,術后增加了發(fā)生脾切除后兇險感染的可能性.
      目前國際通用的治療血友病甲的方法是利用高純化抗血友病甲球蛋白,重組8因子等進行替代治療,在發(fā)達國家這一方法已取得很好的療效,其治療費用少于脾臟移植,且安全性高,已成為歐美國家血友病甲患者的主要治療手段.利用自身干細胞轉入8因子基因回輸?shù)确椒ㄖ委熝巡∫苍谔剿髦?
      在我國,有些醫(yī)院的某些醫(yī)生仍在向血友病患者大力推薦這種手術,而且問題的關鍵在于：這一手術前,絕大多數(shù)患者并未對術后的風險及抗排異藥的價格有清楚的了解,這里涉及到病人的知情權受侵害的問題.因此,我們的觀點是：堅決反對用親屬活體脾臟移植治療血友病,還病人以知情權.
      指導意見：
      治療
      一,局部止血治療：包括局部壓迫,放置冰袋,局部用血漿,止血粉,凝血酶或明膠海綿貼敷等.
      二,替代療法.
      （一）輸血漿：為輕型血友病的首選有效療法.新鮮血漿和新鮮冰凍血漿含有所有的凝血因子.故對嚴重出血,必須用因子Ⅸ濃縮劑.
      （二）冷沉淀物：所含因子Ⅷ較新鮮血漿高5~10倍.須冷凍干燥存于－20°C下,室溫下放1小時活性即喪失50％,故應于1小時之內輸完.
      （三）中純度因子Ⅷ制劑已被廣泛用于臨床.
      （四）凝血酶原復合物濃縮劑.
      三,去氨基－D－精氨酸血管加壓素.
      四,腎上腺皮質激素：改善毛細血管通透性,對控制血尿,加速急性關節(jié)積血的吸收及對有Ⅷ因子抗體的患者有一定療效,可與輸血漿及濃縮劑合用.
      五,抗纖溶藥物：常用6－氨基已酸,有血尿及腦出血者禁用.
      六,達那唑..
      七,避免創(chuàng)傷或較重的體力活動.盡量避免注射和手術.
      八,禁服影響血小板功能的藥物：如阿司匹林,保太松,消炎痛,潘生丁等.活血化瘀的中草藥亦應避免.
      九,花生衣：有抗纖溶作用.可減輕出血,縮短凝血時間,但不能提高凝血因子水平.花生衣4g／日.
      

      病情分析：
      血友病甲是一種與X染色體基因有關的出血性隱性遺傳病.大約每5000-10000個男性中就有一個血友病甲患者.病人因反復出現(xiàn)自發(fā)性出血,導致關節(jié)損傷,或畸形致殘.
      指導意見：
      據(jù)專家介紹,同種脾臟移植術除了風險大以外,患者體內還不可避免地出現(xiàn)兩種類型的排斥反應,還需要長期服用免疫抑制劑,費用極其昂貴.經(jīng)過移植后,無一例外地出現(xiàn)移植的脾臟存活時間短,并出現(xiàn)不同程度的纖維化,萎縮.而對于提供脾臟的健康人來說,術后增加了發(fā)生脾切除后兇險感染的可能性.
      生活護理：
      目前國際通用的治療血友病甲的方法是利用高純化抗血友病甲球蛋白,重組8因子等進行替代治療,在發(fā)達國家這一方法已取得很好的療效,其治療費用少于脾臟移植,且安全性高,已成為歐美國家血友病甲患者的主要治療手段.利用自身干細胞轉入8因子基因回輸?shù)确椒ㄖ委熝巡∫苍谔剿髦?